今天，神经科学领域创新药物奥普雷顿片正式开启全球供货。就在供货首日，复旦大学附属华山医院睡眠中心开出了这款新药的首日处方，标志着这一全新靶点创新疗法正式从“获批上市”走向“临床可及”，为国内1型发作性睡病患者带来了直击病因的全新治疗选择。
作为一款全球同步研发、同步申报，并率先在中国获批的全新靶点创新药，奥普雷顿片于2026年7月获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗16岁及以上青少年和成人1型发作性睡病患者，是中国首个获批的口服高选择性食欲素2型受体（OX2R）激动剂，也是目前唯一获批用于治疗1型发作性睡病的创新药物。
靶向核心发病机制，为患者带来全新对因治疗选择
发作性睡病是一种慢性、罕见的神经系统疾病，我国现有患者人数约为70万，其中1型发作性睡病（Narcolepsy Type 1，NT1）约占75%-80%。NT1的核心病因在于下丘脑负责调控睡眠-觉醒信号的食欲素神经元丢失，导致睡眠-觉醒状态不稳定，并带来贯穿24小时的疾病负担：患者日间出现难以控制的过度思睡和猝倒，夜间则可能出现睡眠碎片化、睡眠瘫痪、睡眠相关幻觉等症状。
值得关注的是，NT1长期睡眠-觉醒失稳及相关共病，使患者同时面临认知功能受损、焦虑抑郁等精神心理问题，以及肥胖、代谢异常、心脑血管和其他睡眠障碍等多系统健康挑战，甚至可能增加驾驶事故、猝倒相关损伤等安全风险，从而影响学业完成、职业发展、人际交往和家庭生活。
在此次首批获得药物治疗的患者中，陈女士已是在华山医院睡眠中心随访诊疗十余年的老患者。十余年来，日间难以抗拒的过度思睡、情绪激动时的猝倒风险、夜间反复的睡眠碎片化，让她在学业与职场中始终要比常人付出更多努力；家人也常年为她的病情奔波，一次次配药调整、悉心照护，其中的艰辛与付出，远非常人所能体会。此前奥普雷顿片开展国际多中心临床研究期间，陈女士就曾主动咨询，却因工作原因无法请假参与，留下了遗憾。此次能在全球供货首日就用上这款全新的对因治疗药物，她的喜悦溢于言表。
奥普雷顿片是一种口服高选择性食欲素2型受体激动剂，通过恢复因食欲素缺乏而受损的睡眠-觉醒信号通路，直接作用于1型发作性睡病的核心发病机制，有望同时改善日间过度思睡、猝倒及夜间睡眠等多方面症状，并进一步帮助患者改善日常功能和生活质量。
作为这两项全球多中心Ⅲ期临床研究的中国核心研究者，复旦大学附属华山医院睡眠中心的于欢教授全程见证了这款创新药从临床试验到落地临床的完整历程。“在试验阶段我们就清晰地观察到，无论是提升患者日间清醒程度、降低猝倒发作频率，还是改善夜间睡眠碎片化，这款新药都展现出了十分优异的表现，很多受试患者的生活状态出现了直观可见的积极转变。”谈及这款全新疗法的问世，于欢难掩欣喜。
而今天亲眼看着自己长期随访的患者拿到首张处方，她的心中更多了一份欣慰：“做医生这么多年，最盼望的就是能有真正直击病根的好药。过去我们应对1型发作性睡病，多是针对日间思睡、猝倒等症状分别治疗，常常需要多药联合，患者既要耐受多重用药的负担，疗效也往往存在局限。如今有了这款针对食欲素缺乏核心机制的对因治疗药物，我们终于能从根源上修复患者的睡眠-觉醒信号通路，不只是改善表面症状，更是帮他们找回正常生活的底气。能陪着患者一步步走出疾病的阴影，回归学业、回归职场、回归本该鲜活的人生，这就是临床医生最本真的职责，也是这份职业最动人的价值。”
早识别、早诊断，是患者开启规范治疗的第一道关口
创新疗法进入临床，为NT1患者带来了新的治疗可能，而要让真正需要治疗的患者及时获益，首先要跨过疾病认知和诊断两道关口。一项研究显示，超过50%的患者存在误诊经历，通常被误诊为精神或心理障碍。在诊断方面，发作性睡病患者从症状出现到最终确诊平均仍需10年以上。
正在海外攻读研究生的王先生便走过这样一段曲折的求医路。他大学期间发病，此后数年间往返两国求医，父母陪着他跑遍了国内外多家医院。尽管家庭条件尚可，能第一时间跟进各地诊疗资源，却仍经历了多次误诊，始终没能明确病因。直到辗转来到复旦大学附属华山医院睡眠中心，他才最终被确诊为1型发作性睡病。此次得知奥普雷顿片率先在中国获批上市，父母第一时间便赶到华山医院咨询配药，就为了能让孩子尽早用上这款直击病因的新药，安心完成学业。
1型发作性睡病患者的发病年龄通常在10—20岁之间，恰逢学习能力和社会功能逐步建立的重要节点。这段被延误的时间，往往横跨儿童青少年求学、性格塑造和社会能力发展的关键阶段。疾病若长期未被及时诊断，不仅意味着治疗时机的延后，临床症状也将严重影响患者的学习、生活和社会功能，导致患者无法接受正常教育、就业困难、收入降低、失去升职机会等，对人生发展的多个阶段带来持续且不可逆的影响。
“在门诊，有人被当成‘厌学’‘懒惰’饱受误解，有人被误诊为焦虑抑郁反复治疗却收效甚微，等到最终确诊时，已经错过了人生中最关键的成长与发展阶段。”说起临床中普遍存在的诊断延迟困境，于欢不无惋惜。她反复强调，提升公众疾病认知、推动早期识别与规范诊断，是让患者及时获得规范治疗、减少疾病长期损伤的第一道关口。
“如果反复出现难以抗拒的日间睡意，或是在大笑、激动等强烈情绪变化时出现瞬间的肌张力下降，一定要高度警惕发作性睡病，尽早到睡眠专科或具备相关诊疗能力的医疗机构就诊。早一天明确诊断，早一天启动规范治疗，患者就能早一天夺回人生的主动权。”
华山医院睡眠中心拥有独立睡眠病房及高标准的睡眠监测室，已经建成国际上规模领先的单中心发作性睡病专病队列，在疾病精准分型、规范诊疗与全周期长期管理方面积淀了深厚的临床经验。
未来，随着基本医保、商业健康保险、惠民型商业医疗保险及患者支持等多层次保障和支付机制进一步完善，有望拓宽创新药物的支付渠道，减轻患者长期治疗和疾病管理负担，让更多NT1患者不仅“用得上”，也能“用得起、用得久”。
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